Gemeinsame Stellungnahme zur Dossierbewertung A26-11 des IQWiG (Bericht Nr. 2236) für die Nutzenbewertung des G-BA gemäß §35a SGB V von „Teplizumab (Diabetes mellitus Typ 1, Stadium 2, ≥ 8 Jahre)“

Stand 2025 sind etwa 340.000 Menschen in Deutschland an Typ-1-Diabetes (T1D) erkrankt. Davon sind rund 37.000 Kinder und Jugendliche (bis zum Alter von 20 Jahren). Jährlich erkranken etwa 4.000 Kinder und Jugendliche unter 18 Jahren neu an T1D. Die Neuerkrankungsrate um 2,9% pro Jahr [1].

Hintergrund

Leonard Thompson war ein 14-Jahre alter Junge, der als erster Patient mit T1D im Jahr 1922 Insulin erhielt. Damit gab es eine Rettung für bis dahin immer dem Tod geweihten Menschen. Patienten mit T1D erlitten ein Siechtum zwischen dauerndem Hunger und geringer Nahrungszufuhr, um eine Ketoazidose zu vermeiden, aber auch keine Hyperglykämien zu forcieren. Durch die Gabe von Insulin konnten die betroffenen Kinder weiterleben und erwachsen werden. Sehr schnell forderte der internationale Vater der klinischen Diabetologie Elliott P. Joslin aus Boston von der Harvard Medical School, dass die Patienten am besten lernen, die Dosierung von Insulin bedarfsgerecht selbst zu bestimmen und die Therapie durchzuführen.

Schnell wurde klar, dass die Qualität der Stoffwechseleinstellung bzw. Blutzuckerkontrolle bei Menschen mit T1D mit der Prävalenz und Inzidenz mikro- und makrovaskulären Komplikationen sowie weiter Komorbiditäten assoziiert sein kann. Daher entschied in den 80iger Jahren das National Institute of Diabetes and Digestive and Kidney Diseases (NIDDK) der National Institutes of Health, eine prospektive Interventionsstudie durchzuführen. Dieser Diabetes Control and Complication Trial (DCCT) sollte klären, ob eine intensivierte Insulintherapie (IIT), die mit einer besseren Blutzuckereinstellung einhergeht, die Inzidenz und Progression mikrovaskulärer Komplikationen, d.h. Retinopathie, Nephropathie und Neuropathie sowie später auch in der Nachbeobachtung die Inzidenz kardio-vaskulärer Ereignisse reduzieren kann. Die DCCT-Studie wurde zwischen 1982-1993 an 1441 Patienten durchgeführt und über Jahrzehnte nachbeobachtet [2]. Die Studie zeigte bahnbrechend, dass eine IIT das Risiko für mikrovaskuläre Komplikationen halbiert. Das war die Geburt der modernen Insulintherapie zur Vermeidung von Komplikationen bei T1D.